Википедия

Сочувственное применение

Данная страница не проверялась участниками с соответствующими правами.

Сочувственное применение — использование незарегистрированного лекарственного препарата или медицинского изделия из сочувственных соображений для группы пациентов с хроническим и серьезным инвалидизирующим или жизнеугрожающим заболеванием, удовлетворительное лечение которых с помощью разрешенного лекарственного препарата невозможно. Рассматриваемый лекарственный препарат должен быть либо объектом заявления на разрешение на продажу, либо изучаться в клинических исследованиях.

Эти программы носят различные названия, включая раннее применение, специальное применение или программу управляемого применения, сочувственное применение, сострадательное применение, временное разрешение на использование, когортное применение и применение до утверждения [1][2][3].

Как правило, чтобы получить такое применение, пациент и его лечащий врач должны подать заявление на доступ к исследуемому лекарственному препарату. Компания должна принять решение о сотрудничестве, а регулирующий орган должен убедиться, что потенциальная польза для пациентов оправдывает потенциальные риски вмешательства. Если планируется сочувственное применение, регулирующий орган после консультации с производителем или заявителем вправе принять заключение об условиях применения, условиях реализации и целевых пациентах. Однако в большинстве стран пациент оплачивает сочувственное применение препарата, а также медицинские услуги, необходимые для его получения, самостоятельно.

В США сочувственное применение возникает в конце 1970-х годов. Официальная программа была создана в 1987 году в ответ на просьбы пациентов с ВИЧ/СПИДом о предоставлении доступа к разрабатываемым препаратам. Важным судебным делом стало дело «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором «Альянс Эбигейл», организация, выступающая за доступ к исследуемым препаратам для смертельно больных людей, пыталась установить такой доступ в качестве конституционного права. Верховный суд отказался рассматривать это дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на незарегистрированные лекарственные препараты.

Программы

править

По состоянию на 2016 год регулирование доступа к незарегистрированным лекарственным препаратам, не утвержденным для реализации, осуществлялось в каждой стране отдельно, в том числе в Европейском союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одна компания не может быть принуждена к предоставлению разрабатываемого ею лекарственного препарата или медицинского изделия [1].

В ряде случаев компании в рамках данных программ предоставляют лекарства пациентам, принимавшим участие в клинических исследованиях с положительным ответом на препарат [2][3].

Соединенные Штаты

править

В США по состоянию на 2018 год пациенты могли получить незарегистрированные лекарственные препараты или медицинские изделия, находящиеся на стадии разработки, при определенных условиях [4][5].

Условия могли быть следующими [5].

  • Согласие на участие в программе пациента, желающего получить лекарственный препарат или медицинское изделие, и лицензированного врача.
  • Письменное подтверждение от врача об отсутствии сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния пациента.
  • Вероятный риск для пациента от исследуемого продукта не превышает вероятный риск от заболевания или состояния.
  • Подтверждение со стороны Управления по продуктам питания и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) достаточности доказательств безопасности и эффективности исследуемого продукта для его использования в конкретных обстоятельствах.
  • Подтверждение со стороны FDA о том, что предоставление исследуемого продукта не помешает началу, проведению или завершению клинических исследований, необходимых для получения разрешения на продажу.
  • Спонсор (как правило, компания, разрабатывающая исследуемый продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае запроса на сочувственное применение для одного пациента) предоставляет клинический протокол (документ, в котором описывается план лечения пациента), соответствующий уставу FDA и применимым нормам, для использования незарегистрированного продукта или заявку на исключение исследуемого изделия с описанием использования исследуемого продукта.
  • Лицо не может получить исследуемый препарат или изделие в рамках другого заявления на исследовательский новый препарат (Investigational New Drug, IND) (для лекарств), заявления на исключение для исследовательского устройства (Investigation Device Exemption, IDE) (для изделия) или участвовать в клиническом исследовании.

Лекарственные препараты могут предоставляться отдельным лицам, небольшим и большим группам [5].

В США фактическое применение лекарства зависит от готовности производителя его предоставить, а также от способности пациента за него заплатить; решение о том, требовать ли оплаты или предоставить лекарство или медицинское изделие будет бесплатным, принимает компания [1]. Производитель может компенсировать только прямые затраты за отдельные индивидуальные IND. Это может увеличить некоторые косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа [6]. Если для использования препарата или изделия требуется помощь врача или клиники, их труд также может требовать оплаты [1].

В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы сочувственного применения может осуществляться в коммерческих интересах производителя: например, получить прибыль до того, как лекарство или изделие будет одобрено. Фармацевтические компании должны ежегодно предоставлять FDA данные, собранные от пациентов, получавших лекарство или изделие в рамках программ сочувственного применения. Они могут быть полезны для получения одобрения лекарства или изделия, но могут и навредить, если произойдут непредвиденные неблагоприятные события. Кроме того, производитель несет юридическую ответственность. Если производитель решит взимать плату за использование исследуемого продукта, это повлияет на его последующую стоимость в случае одобрения [1].

Законодательство США

править

По состоянию на февраль 2019 года 41 штат принял законы о праве на исследование, которые разрешают производителям предоставлять экспериментальные лекарства смертельно больным людям без разрешения FDA [7]. Ученые в области права, медицины и биоэтики, включая Джонатана Дэрроу и Артура Каплана, утверждают, что законы этих штатов имеют небольшое практическое значение: люди уже могут получить предварительный доступ через программу сочувственного применения FDA, поскольку FDA обычно не является ограничивающим фактором в получении такого доступа [7][8].

Европа

править

В Европе Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency, EMA) выпустило руководство, которому могут следовать государства-члены. При этом в каждой стране действуют свои собственные правила, и они различны. В Великобритании, например, существует программа «Схема раннего доступа к лекарствам» (Early Access to Medicines, EAMS), которая была создана в 2014 году. Если компания хочет предоставить лекарство в рамках EAMS, она должна передать данные первой фазы в Агентство по регулированию лекарственных препаратов и товаров медицинского назначения (UK Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) и подать заявку на так называемое перспективное инновационное лекарство. Если это назначение одобрено, данные пересматриваются. Если эта проверка оказывается положительной, Национальная служба здравоохранения обязана оплатить доступ к препарату для людей, соответствующих критериям. По состоянию на 2016 год правительства также оплачивали ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании [1].

Иногда компании используют программы сочувственного применения EMA в Европе даже после получения одобрения органа на продажу лекарственных препаратов, так как лекарственные препараты обязательно должны пройти процедуры регулирования в каждом государстве-члене. В некоторых странах процесс регистрации может занять почти год. По программам сочувственного применения компании могут начать продажи раньше [1].

Филиппины

править

На Филиппинах использование незарегистрированных препаратов может быть разрешено врачом, специалистом, медицинским учреждением или обществом, получившим специальное разрешение на сочувственное применение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами страны, для лечения смертельно или тяжело больных пациентов. Выдача разрешения предусмотрена Административным приказом Министерства здравоохранения № 4 от 1992 г. [9]

Лица, желающие получить специальное разрешение на сочувственное применение, должны предоставить следующую информацию: предполагаемое количество незарегистрированного препарата для пациента, «лицензированное предприятие по производству лекарств / медицинских изделий, через которое можно приобрести незарегистрированный препарат», а также «имена и адреса специалистов, имеющих квалификацию и разрешение на использование продукта». Разрешение можно получить и на переработанный медицинский каннабис, несмотря на то что на Филиппинах каннабис в целом запрещен [9][10].

История

править
 
Лекарственный каннабис, выращиваемый Университетом Миссисипи для правительства

В США одной из первых программ сочувственного применения была программа IND, которая была создана в 1978 году и позволяла ограниченному числу людей использовать медицинскую марихуану, выращенную в Университете Миссисипи под руководством директора исследовательского проекта, доктора Махмуда Эль-Сохли. За данный проект отвечает Национальный институт по борьбе со злоупотреблением наркотиками.

Программа была запущена после того, как Роберт К. Рэндалл подал иск («Рэндалл против США») [11] против FDA, Управления по борьбе с наркотиками, Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками, Министерства юстиции и Министерства здравоохранения, образования и социального обеспечения. Рэндалл, страдавший глаукомой, успешно использовал доктрину необходимости в соответствии с нормами общего права, чтобы оспорить выдвинутые против него уголовные обвинения в выращивании марихуаны, поскольку употребление им каннабиса считалось медицинской необходимостью [11]. Решение в его пользу вынес 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон [12][13].

Мировое соглашение по делу «Рэндалл против США» стало правовой основой для программы сочувственного применения IND FDA [11]. В рамках этой программы каннабис разрешалось употреблять пациентам с определенными заболеваниями, такими как глаукома, которые можно было вылечить с помощью каннабиса. Позже, в середине 1980-х, сфера применения была расширена за счет включения больных СПИДом. На пике популярности препарат получали пятнадцать человек. Участие в программе было одобрено для 43 человек, однако 28 человек, чьи врачи оформили необходимые документы, так и не получили разрешения на применение каннабиса [14][12]. Программа прекратила прием новых пациентов в 1992 году, после того как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, а также из-за политики администрации президента Джорджа Буша-старшего. По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы [15].

Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения за медицинский каннабис в США, которое изначально стремилось обеспечить возможность использования каннабиса для лечения анорексии и синдрома истощения у людей, больных СПИДом[16].

В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз в память о своей дочери Эбигейл учредил альянс по упрощенному доступу к лекарственным препаратам, находящимся на этапе разработки, «Альянс Эбигейл». Альянс добился более широкой доступности исследуемых препаратов для людей с неизлечимыми заболеваниями. Альянс стал известен благодаря проигранному судебному делу «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором его представлял Вашингтонский юридический фонд. Седьмого августа 2007 года Апелляционный суд США по округу Колумбия решением 8-2 отменил предыдущее решение в пользу альянса [17]. В 2008 году Верховный суд США отказался рассматривать его апелляцию. Это решение оставило в силе постановление апелляционного суда о том, что неизлечимо больные люди не имеют законного права требовать применения «потенциально токсичного препарата с недоказанной терапевтической пользой» [18].

В марте 2014 года Джош Харди, семилетний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, когда производитель препарата Chimerix отклонил запрос его семьи на получение бринцидофовира [19]. Общественный резонанс вызвал дискуссии о доступе детей к исследуемым препаратам, и компания отменила свое решение после давления со стороны организаций по защите интересов больных раком. Джош получил лекарство, которое спасло ему жизнь [20][21]. В 2016 году организация Kids v Cancer, выступающая за защиту детей от рака, запустила навигатор Compassionate Use Navigator, чтобы помочь врачам и семьям в процессе подачи заявления [22]. С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что не может требовать от производителя предоставить продукт [23][24]. FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и одобряет 99 % из них [25].

См. также

править

Примечания

править
  1. ↑ 1 2 3 4 5 6 7 Patil, S (2016). "Early access programs: Benefits, challenges, and key considerations for successful implementation". Perspectives in Clinical Research. 7 (1): 4—8. doi:10.4103/2229-3485.173779. PMID 26955570.{{cite journal}}: Википедия:Обслуживание CS1 (не помеченный открытым DOI) (ссылка)
  2. ↑ 1 2 Intractable & Rare Diseases Research {{citation}}: |title= пропущен или пуст (справка)
  3. ↑ 1 2 Hyry, HI (21 August 2015). "Compassionate use of orphan drugs". Orphanet Journal of Rare Diseases. 10: 100. doi:10.1186/s13023-015-0306-x. PMID 26292942.{{cite journal}}: Википедия:Обслуживание CS1 (не помеченный открытым DOI) (ссылка)
  4. ↑ US National Cancer Institute - Access to Investigational Drugs (17 апреля 2018). Дата обращения: 5 апреля 2023. Архивировано 4 января 2015 года.
  5. ↑ 1 2 3 Expanded Access (Compassionate Use). FDA (27 апреля 2018). Дата обращения: 21 мая 2018. Архивировано 17 мая 2018 года.
  6. ↑ Darrow, JJ (15 January 2015). "Practical, legal, and ethical issues in expanded access to investigational drugs". The New England Journal of Medicine. 372 (3): 279—86. doi:10.1056/NEJMhle1409465. PMID 25587952.
  7. ↑ 1 2 Darrow, Jonathan J. (2015). "Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs". New England Journal of Medicine. 372 (3): 279—286. doi:10.1056/NEJMhle1409465. ISSN 0028-4793. PMID 25587952.
  8. ↑ Caplan, A (2016-01-16). "Medical Ethicist Arthur Caplan Explains Why He Opposes 'Right-to-Try' Laws". Oncology (Williston Park, N.Y.). 30 (1): 8. PMID 26791839. Архивировано 15 февраля 2019. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  9. ↑ 1 2 Viray, Patricia Lourdes (2018-12-18). "Fact check: Is medical marijuana already allowed in the Philippines?". The Philippine Star. Архивировано 20 декабря 2018. Дата обращения: 24 декабря 2021.
  10. ↑ Cabal, Ruth (2017-10-16). "FDA : 'Compassionate permits' for imported cannabis-based drugs allowed, but no request yet". CNN Philippines. Архивировано 24 декабря 2021. Дата обращения: 24 декабря 2021.
  11. ↑ 1 2 3 Ben Amar M (2006). "Cannabinoids in medicine: a review of their therapeutic potential". Journal of Ethnopharmacology. 105 (1—2): 1—25. doi:10.1016/j.jep.2006.02.001. PMID 16540272.
  12. ↑ 1 2 Lee, Martin A. Smoke Signals: A Social History of Marijuana - Medical, Recreational and Scientific. — August 2012. — P. 234. — ISBN 9781439102602.
  13. ↑ The Criminal Law Reporter. 20. Bureau of National Affairs. Arlington, Va. 1976. p. 2300.
  14. ↑ Rupnow, Chuck. Painful journey: Woman aims to gain support for marijuana as medicine. Eau Claire Leader-Telegram (9 августа 1997). Дата обращения: 5 апреля 2023. Архивировано 22 марта 2023 года.
  15. ↑ AP (2011-09-27). "4 Americans get medical pot from the feds". Associated Press News. Архивировано 23 июля 2018. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  16. ↑ Werner, Clinton A. (June 2001). "Medical Marijuana and the AIDS Crisis". Journal of Cannabis Therapeutics. 1 (3—4): 17—33. doi:10.1300/J175v01n03_03.
  17. ↑ "Your Weekly Update of News and Reviews". Consumer Health Digest (#07–30). 7 August 2007. Архивировано 5 августа 2020. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  18. ↑ No right to experimental drugs for dying patients: Supreme Court (14 января 2008). Дата обращения: 7 июля 2013. Архивировано из оригинала 5 марта 2012 года.
  19. ↑ Correspondent, By Elizabeth Cohen, Senior Medical. "Company denies drug to dying child - CNN". CNN. Архивировано 7 июля 2018. Дата обращения: 6 июля 2018. {{cite news}}: |author= имеет универсальное имя (справка)Википедия:Обслуживание CS1 (множественные имена: authors list) (ссылка)
  20. ↑ Saved Josh: The gears of a successful patient advocacy campaign (Case study, by Elena Gerasimov) | Kids v Cancer (амер. англ.). www.kidsvcancer.org. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 7 июля 2018 года.
  21. ↑ Catherine E. Shoichet. "Drug company: Ailing 7-year-old Josh Hardy will get medicine". CNN. Архивировано 7 июля 2018. Дата обращения: 6 июля 2018.
  22. ↑ Gerasimov, Elena (2016-07-15). "Abstract LB-146: Compassionate use navigator addresses challenges and facilitates access to investigational drugs for pediatric oncologists". Cancer Research (англ.). 76 (14 Supplement): LB–146–LB–146. doi:10.1158/1538-7445.AM2016-LB-146. ISSN 0008-5472. Архивировано 25 января 2022. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  23. ↑ Expanded Access: FDA Describes Efforts to Ease Application Process | FDA Voice (амер. англ.). blogs.fda.gov. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 24 июля 2018 года.
  24. ↑ Frellick, Marcia (2016-06-03). "FDA Simplifies Compassionate Use Application and Drug Costs". Medscape. Архивировано 22 марта 2023. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  25. ↑ Expanded Access (Compassionate Use) - Expanded Access INDs and Protocols 2009 - 2017 (англ.). FDA.gov. U.S. Food and Drug Administration. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 17 мая 2018 года.

Ссылки

править
Источник — https://ru.wiki.x.io/wiki/Сочувственное_применение